El descubrimiento llegará pronto, ya que los investigadores podrán publicar su trabajo utilizando una herramienta llamada CRISPR-Cas9.
Esta herramienta, a menudo abreviada como CRISPR, demostró por primera vez que cortaba el ADN en 2011. Está compuesto por una proteína y un pariente cercano del ADN llamado ARN. Los científicos pueden usarlo para cortar hebras de ADN en ubicaciones muy precisas, de modo que puedan eliminar partes mutadas de genes de la hebra de material genético.
Solo en el último año, investigadores de todo el mundo han publicado docenas de artículos científicos que detallan hallazgos (algunos prometedores, otros críticos) utilizando CRISPR para cortar y reemplazar ADN innecesario para desarrollar tratamientos para el cáncer, el VIH, la ceguera, dolor crónico, distrofia muscular y enfermedad de Huntington, por nombrar algunos.
“La tasa de descubrimientos en investigación básica se ha disparado gracias a CRISPR”, dijo el bioquímico y experto en CRISPR Sam Sternberg, quien dirige el equipo de desarrollo de tecnología de Caribou Biosciences Inc. en Berkeley, California, que está desarrollando CRISPR. -Soluciones basadas en investigación médica, agrícola y biológica.
Aunque pasarán varios años antes de que cualquier tratamiento basado en CRISPR pueda probarse en humanos", dijo Sternberg a ScienceDaily en una entrevista con Numerous, como se describe en la nueva publicación. Por supuesto, los humanos no son la única especie con genomas que pueden beneficiarse del uso de esta nueva herramienta para eliminar parásitos como los que causan la malaria y la enfermedad de Lyme, hasta aumentar la producción de patatas, naranjas y tomates.
[CRISPR] ha revolucionado la vida cotidiana en. la mayoría de los laboratorios", dijo el Experimento Sheltz, Laboratorio Cold Spring Harbor, Nueva York. Dijo Jason Serc, investigador principal y biólogo molecular del laboratorio. Sheltzer y su equipo están utilizando CRISPR para comprender la biología de los cromosomas y cómo los errores relacionados con los cromosomas provocan cáncer.
“Tengo muchas esperanzas de que en la próxima década la edición genética pase de ser una importante herramienta de investigación a una herramienta que pueda servir para crear nuevos tratamientos en la clínica.
Aquí, Analizamos los últimos avances en la lucha contra 10 enfermedades que demuestran el poder de CRISPR e insinúan el futuro del cáncer (royaltystockphoto/Shutterstock). Se ha sugerido a los humanos una cura para el cáncer desde 460-370 a.C., cuando el médico griego Hipócrates acuñó la palabra: karkinos Sin embargo, el cáncer, como muchas enfermedades, es causado por mutaciones en el genoma humano, los investigadores dicen que los tratamientos basados en CRISPR podrían algún día frenar la propagación de los tumores o revertir por completo la enfermedad. En un lugar donde las leyes y regulaciones sobre la edición de genes humanos son más relajadas que las de Estados Unidos, en 2016, un paciente con cáncer de pulmón en China se convirtió en las primeras 10 personas en el mundo en recibir una inyección de CRISPR. -células modificadas. Los investigadores, dirigidos por el oncólogo Dr. Lu You, modificaron células inmunitarias extraídas de la propia sangre de los pacientes y desactivaron un gen que produce una proteína que normalmente es secuestrada por las células cancerosas para dividirse y reproducirse con la esperanza de no hacerlo. Las proteínas, las células cancerosas no se reproducirán y el sistema inmunológico ganará a Estados Unidos.
Los equipos de investigación también están buscando formas de utilizar CRISPR para combatir el cáncer. El Dr. Carl June, director de investigación traslacional del Centro Oncológico Abramson de la Universidad de Pensilvania, y sus colegas recibieron la aprobación de los Institutos Nacionales de Salud en junio de 2016 para realizar un ensayo clínico en 18 pacientes con melanoma avanzado (cáncer de piel). sarcoma (cáncer de tejidos blandos) y mieloma múltiple (cáncer de médula ósea), según un comunicado de la universidad. En este ensayo clínico, los investigadores utilizarán CRISPR para alterar tres genes en las células del sistema inmunológico del propio paciente con la esperanza de que estas células destruyan las células cancerosas en sus cuerpos.
VIH (sebastian kaulitzki | Shutterstock) Erradicar el virus que causa el SIDA ha sido una batalla cuesta arriba. El virus no sólo infecta las células inmunitarias del cuerpo que atacan a los virus, sino que también es un notorio mutador. Después de que el virus del VIH secuestra una célula del cuerpo y comienza a replicarse, desarrolla muchas mutaciones genéticas propias que le ayudarán a evitar los tratamientos farmacológicos. Según la Organización Mundial de la Salud, esta resistencia es un gran problema en el tratamiento de las personas que viven con el VIH.
CRISPR ya ha puesto al VIH en el punto de mira. 2065438 En mayo de 2007, investigadores de la Universidad de Temple y la Universidad de Pittsburgh utilizaron CRISPR para interceptar virus de células infectadas por virus y desactivar la capacidad del virus para replicarse. Los investigadores, dirigidos por el virólogo Liang Chen de la Universidad McGill, dijeron que el uso de la tecnología, que fue probada en tres modelos animales diferentes, es la primera vez que los investigadores demuestran un método para eliminar el VIH de las células infectadas. Informaron sus hallazgos en la revista Molecular Therapy.
Enfermedad de Huntington (Ralwel/Shutterstock) Alrededor de 30.000 personas en Estados Unidos padecen una enfermedad genética llamada enfermedad de Huntington. Según la Asociación Estadounidense de la Enfermedad de Huntington, esta enfermedad genética fatal causa neurodegeneración en el cerebro con el tiempo. Los síntomas incluyen cambios de personalidad, cambios de humor, marcha inestable y habla lenta. "KDSP" y "KDSP" son causados por un gen defectuoso que es más grande de lo normal y produce una proteína llamada Huntingtina que es más grande de lo normal y luego se descompone en fragmentos más pequeños y tóxicos y se acumula en las neuronas, alterando su función. Sin embargo, 2065438 En junio de 2007, los científicos informaron en el Journal of Clinical Investigation que habían revertido la enfermedad en ratones de laboratorio, según los Institutos Nacionales de Salud. Estos ratones habían sido diseñados para reemplazar el gen de la Huntingtina del ratón con un gen de la Huntingtina humana mutado. . Ren, investigador postdoctoral del Departamento de Genética Humana de la Universidad Emory en Estados Unidos y del Instituto de Genética y Biología del Desarrollo de la Academia de Ciencias de China, utilizó CRISPR para cortar parte del gen de la Huntingtina mutado y crear un sitio tóxico. . Los desechos tóxicos disminuyeron en el cerebro de los ratones y las neuronas comenzaron a sanar. Los ratones afectados recuperaron algo de control motor, equilibrio y fuerza de agarre. Si bien se desempeñaron peor que los ratones sanos en algunas tareas, los resultados apuntan al potencial de CRISPR para ayudar a combatir esta afección. Los científicos subrayan que se necesita una investigación más rigurosa antes de que este tratamiento pueda utilizarse en humanos.
Distrofia muscular de Duchenne (chiccodic/Shutterstock) La distrofia muscular de Duchenne es uno de los genes más largos del cuerpo humano y la causa es un gen llamado distrofina. Un equipo de investigación del Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas, dirigido por el profesor de biología molecular Eric Olson, está trabajando con CRISPR para encontrar formas de combatir la distrofia muscular de Duchenne sp. Como resultado de la mutación, el cuerpo no produce distrofina funcional, una sustancia que no se puede producir. proteína que es importante para la salud de las fibras musculares. Con el tiempo, la falta de esta proteína conducirá a una degeneración y debilidad muscular progresiva.
En abril de 2017, Olson y su equipo informaron en la revista Science Advances que utilizaron una variante de la herramienta CRISPR llamada CRISPR-Cpf1 para corregir la enfermedad que causa la mutación de la distrofia muscular de Duchenne. Fijaron el gen en células humanas cultivadas en placas de laboratorio y en ratones portadores del gen defectuoso.
CRISPR-Cpf1 es otra herramienta en la caja de herramientas de edición genética. Se diferencia del CRISPR-Cas9 más utilizado porque es más pequeño y, por lo tanto, se transporta más fácilmente a las células musculares, según un comunicado del Southwestern Medical Center en Utah. También identificó una secuencia de ADN diferente de Cas9, que sería útil para editar un gen largo de distrofina.
Prevención de la ceguera (Hannah Burtcher/Stoke.XCHNG) Una de las causas más comunes de ceguera infantil es una enfermedad llamada amaurosis congénita de Leber, que afecta aproximadamente a 2 o 3 personas. Según los Institutos Nacionales de Salud, uno de cada 654,38 millones de nacimientos. La afección es hereditaria y está causada por mutaciones en al menos 14 genes responsables de la visión normal.
Editas, una empresa de biotecnología de Cambridge, Massachusetts, está trabajando en un tratamiento basado en CRISPR para revertir una enfermedad llamada amaurosis congénita de Leber 10. La compañía planea presentar la documentación necesaria a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. a finales de 2017 para comenzar un primer ensayo en humanos para esta afección, según el sitio de noticias de biotecnología Xconomy.
Editas fue fundada por el profesor de bioingeniería del MIT Feng Zhang, quien demostró que CRISPR-Cas9 se puede utilizar en células humanas. Jennifer Du DNA de la Universidad de California, Berkeley, y Emmanuel Chapentier de la Universidad de Viena también demostraron que CRISPR-Cas9 podía interceptar el ADN y solicitaron una patente para esta tecnología en 2012. El Broad Institute, una filial del MIT, presentó la patente en abril de 2014 y rápidamente hizo un seguimiento hasta obtenerla finalmente. Según la revista Nature, 2065438 En febrero de 2007, la Universidad de California, Berkeley, presentó una demanda alegando que Doudna fue la primera. Desde entonces, la patente del Broad Institute ha obtenido apoyo.
Dolor crónico (Stasique/Shutterstock) El dolor crónico no es una enfermedad genética, pero los científicos están estudiando cómo usar CRISPR para reducir la inflamación cambiando genes para frenar el dolor de espalda y articulaciones. En circunstancias normales, la inflamación es la forma que tiene el cuerpo de indicarle al sistema inmunológico que repare el tejido. Pero la inflamación crónica, por otro lado, puede dañar el tejido y, en última instancia, provocar un dolor leve.
En marzo de 2017, un equipo de investigación dirigido por Robby Bowles, profesor asistente de bioingeniería en la Universidad de Utah, informó que utilizaban CRISPR para evitar que ciertas células produjeran moléculas diseñadas para descomponer el tejido, lo que provoca dolor. -causando inflamación.
La tecnología podría usarse para retardar la degeneración del tejido después de una cirugía de espalda, según un comunicado de la universidad. Esto puede acelerar la curación y reducir la necesidad de cirugías adicionales para corregir el daño tisular.
Enfermedad de Lyme (CDC) El biólogo evolutivo del MIT Kevin Esvelt quiere eliminar la enfermedad de Lyme, que es causada por una bacteria transmitida por garrapatas y que puede transmitirse a los humanos por picaduras de garrapatas de venado. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades dicen que si no se trata, esta infección puede provocar artritis, dolor nervioso, palpitaciones del corazón, parálisis facial y otros problemas.
Aunque la bacteria que causa la enfermedad de Lyme se transmite a los humanos a través de las garrapatas del venado, las garrapatas en sí no tienen la bacteria cuando nacen de sus huevos. En cambio, las garrapatas jóvenes absorben bacterias mientras se alimentan, generalmente de ratones de patas blancas. Ace Wilt quiere reducir. Wired declaró que el gen CRISPR-Cas9 se usó para modificar el ratón de patas blancas para que él y su descendencia sean inmunes a las bacterias, y las bacterias no se transmitan a las garrapatas y causen enfermedades.
Desde junio de 2065 hasta junio de 2006, Esvelt presentó su solución a los residentes de Nantucket y Martha's Vineyard, Massachusetts. Según el Cape Cod Times, este es un problema importante de la enfermedad de Lyme. Sin embargo, los ratones no serán liberados en la isla hasta que se completen más pruebas, lo que podría llevar varios años.
Malaria (James Gassani). Cortesía de los Centros Paul I. para el Control de Enfermedades. ; Profesor Frank Hadley Collins La malaria mata a miles de personas cada año. En 2015, el año más reciente según las estadísticas de la Organización Mundial de la Salud, hubo aproximadamente 2,12 millones de casos de malaria y aproximadamente 429.000 muertes por malaria.
Habiendo abordado el problema desde su origen, un equipo de investigación del Imperial College de Londres está trabajando para reducir el número de mosquitos transmisores de malaria. Según un comunicado de la academia, un equipo de científicos dirigido por los profesores Austin Burt y Andre Christie investigará dos planes de acción principales: modificar genéticamente los mosquitos machos para producir más crías masculinas. El equipo informa en la revista Nature que entre 2015 y 2012 identificaron tres genes que reducen la fertilidad de las hembras de los mosquitos. También anunciaron que descubrieron que CRISPR podría apuntar al menos a uno de ellos.
Cultivos (Linda&C; Así como CRISPR se puede utilizar para modificar los genomas de humanos y animales, también se puede utilizar para modificar los genomas de plantas. Los científicos están estudiando cómo aprovechar los genes de la herramienta. capacidades de edición Para reducir las enfermedades en algunos cultivos y hacer que otros sean más robustos
La profesora Sophie Kamoun del Laboratorio Sainsbury en Norwich, Reino Unido, está estudiando cómo eliminar genes que hacen que las patatas y el trigo sean susceptibles a las enfermedades, informa PhysOrg. Lippman, genetista del Laboratorio Cold Spring Harbor en Nueva York, está utilizando la tecnología CRISPR para desarrollar una planta de tomate con ramas optimizadas para soportar el estrés del peso de los tomates maduros sin romperse, informa Natural News. En California, varios laboratorios están intentando utilizar CRISPR. para abordar una enfermedad de las plantas llamada enverdecimiento de los cítricos, que se transmite por insectos que vuelan entre las plantas en los huertos de cítricos y que es causada por bacterias.
Se editó un embrión humano viable y la velocidad con la que se utilizó CRISPR. Desde la hipótesis hasta el resultado fue sorprendente, Serc dijo a WordsSideKick.com que un experimento que alguna vez tomó meses ahora solo tomará unas pocas semanas. Esta velocidad genera algunas preocupaciones entre los responsables políticos y las partes interesadas, especialmente cuando esta tecnología se utiliza en humanos. /p>
2007 Febrero de 2007 Ciencia Nacional, Ingeniería y Científicos de la Academia de Ciencias Médicas han publicado una evaluación de la edición de genes humanos, diciendo que es aceptable, pero sólo bajo ciertas condiciones, y la organización también dijo que alteraría embriones. , óvulos y... Las células en * son éticamente permitidas siempre y cuando se hagan para corregir una enfermedad o discapacidad y no para mejorar la apariencia o las capacidades de una persona
Aunque ningún científico en Estados Unidos las ha utilizado todavía CRISPR para modificar embriones humanos viables, pero un equipo de investigación dirigido por Liu Jianqiao de la Universidad Médica de Guangzhou en China informó este progreso en la revista Molecular Genetics and Genomics en marzo de 2017. Los científicos utilizaron genes CRISPR-Cas9 para introducir y editar embriones humanos. Mutaciones que causan enfermedades. Este estudio muestra que la edición de genes se puede realizar en embriones que no se implantan en humanos.
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