Esta enfermedad es hereditaria y los genes que la tratan se transmiten de padres a hijos.
Las personas con hemofilia sufren sangrados incontrolables, que pueden provocar dolores articulares y musculares.
Hinchazón o incluso daño permanente.
Uno de cada 10.000 hombres tiene hemofilia, y las mujeres tienen incluso menos probabilidades de tener hemofilia.
Los pacientes con hemofilia son tratados con inyecciones de sustancias coagulantes, lo que permite a los pacientes mantener una vida normal.
La terapia génica podría curar la hemofilia en el futuro, afirman los científicos.
Los científicos creen que la hemofilia es la enfermedad más adecuada para la terapia génica porque la hemofilia es causada por una única enfermedad.
Cuestiones genéticas. Y siempre que se produzca una pequeña cantidad de sustancias coagulantes en el cuerpo del paciente, puede tener un gran efecto sobre la hemofilia.
Efectividad. Realizaron experimentos de terapia génica en seis pacientes con hemofilia.
Primero, extrajeron células de la piel de los brazos del paciente y los científicos las llevaron al laboratorio para cultivarlas.
Añadieron a las células copias de los genes deseados que se encuentran en personas sanas. Luego cultivaron cientos de millones de células modificadas y las implantaron en el estómago del paciente.
Después de cuatro meses, cuatro de los seis pacientes tenían niveles elevados de sustancias coagulantes en la sangre. Algunos pacientes informaron
algo de alivio de su condición. Sin embargo, después de diez meses, la sustancia coagulante en la sangre del paciente dejó de crecer.
Aún no está claro si las células implantadas en el paciente murieron o si el gen añadido ya no está allí.
Trabajo.
Los científicos dicen que el estudio muestra que la terapia genética es segura para la hemofilia, pero los medios de comunicación están preocupados por la eficacia debido al tratamiento.
El efecto es de corta duración.