Artículo neurogenético

Hace casi 40 años, un hombre ciego diagnosticado con retinitis pigmentosa (RP) recibió una novedosa terapia fotogénica y recuperó parcialmente su visión. Los resultados de este estudio médico son los primeros en informar sobre la recuperación funcional en pacientes con enfermedades neurodegenerativas después de la fototerapia. La terapia fotogénica implica modificar genéticamente células específicas para que respondan a pulsos de luz y luego controlar esas células. .

La retinitis pigmentosa es una enfermedad ocular neurodegenerativa que destruye las células fotorreceptoras de la retina y puede provocar ceguera total, según el artículo. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la retinosis pigmentaria distintos de la terapia de reemplazo genético, que sólo es eficaz en las primeras etapas de la enfermedad. .

Los corresponsales José Sahel, Botond Roska y colegas de la Universidad de Pittsburgh describen los resultados preliminares de un estudio de Fase 1/2A en curso. En este estudio, inyectaron un vector viral adenoasociado que codifica el fotorreceptor ChristonR (utilizado en terapia génica asistida) en un ojo de un hombre ciego de 58 años con retinosis pigmentaria y utilizaron gafas diseñadas para estimular la luz. Este tipo de gafas está equipada con una cámara especial que puede convertir imágenes del mundo visual en pulsos de luz y luego proyectar los pulsos de luz en la retina en tiempo real, activando las células convertidas para completar tareas visuales. .

Este paciente previamente ciego toleró bien el tratamiento. Usando gafas que estimulan la luz, puede identificar, contar, localizar y tocar diferentes objetos con sus ojos tratados. Los autores sugieren que la fototerapia puede ayudar a restaurar la función visual en pacientes con retinitis pigmentosa. Sin embargo, advirtieron que se necesitan más resultados de este experimento para comprender mejor la seguridad y eficacia de este enfoque. . .