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¿Qué diablos es la tecnología de edición genética?
Primero, introduzcamos el concepto de edición genética. De hecho, el término "edición genética" está relativamente simplificado. Estrictamente hablando, debería llamarse "tecnología de edición dirigida al sitio del genoma". Hay dos palabras clave a tener en cuenta aquí: una es "genoma", que debería estar en el genoma del núcleo celular.
La otra es la "edición dirigida al sitio", porque diferentes genes tienen diferentes ubicaciones en el genoma del núcleo celular. Si no hablamos de la edición de sitios genómicos específicos, en realidad es muy diferente de la tecnología que estamos discutiendo ahora. Porque existen muchas otras técnicas que pueden cambiar la composición del ADN dentro de las células. Por ejemplo, la tecnología de reemplazo de genes mitocondriales. Otro método consiste en utilizar virus específicos recombinantes para introducir genes extraños, pero no se pueden reparar. Se coloca aleatoriamente en el genoma, a diferencia de la tecnología de edición de genes que vamos a analizar hoy. La tecnología de edición de genes, concretamente "tecnología de edición dirigida al sitio del genoma", se refiere a la eliminación, adición y mutación dirigida al sitio de fragmentos de ADN específicos.
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La historia de la tecnología de edición de genes
De hecho, la tecnología de edición de genes no es un concepto nuevo. Comenzó a existir. ya en la década de 1990. Hasta ahora ha pasado por tres generaciones.
La primera generación de tecnología de edición de genes consiste en establecer modelos de mutación de genes knockout y knock-in mediante recombinación homóloga. Como sugiere el nombre, knockout se refiere al uso de ciertas tecnologías para eliminar algunos genes del genoma animal original; knock-in se refiere al uso de ciertas tecnologías para integrar genes que no existen en un determinado punto del genoma animal. Los knockouts y knockins se logran mediante recombinación homóloga de ADN. Esta es una tecnología muy compleja. Si se desea construir un modelo exitoso de eliminación y mutación de genes animales, tomará entre dos y tres años y requerirá más inversión. Además, esta tecnología se utiliza generalmente para establecer modelos animales para la investigación de enfermedades genéticas y es difícil de utilizar clínicamente o a gran escala en la agricultura y la ganadería.
La segunda generación de tecnología de edición genética es la tecnología ZFN y Talon. Los principios de ambas tecnologías son establecer sistemas combinando proteínas de unión a ácidos nucleicos del ADN con endonucleasas. Debido a que estas proteínas pueden reconocer ciertas secuencias de nucleótidos, el sistema puede diseñarse para desactivar y mutar genes específicos.
La tercera generación de tecnología de edición genética es el recientemente muy popular sistema CRISPR/Cas9. El principio es utilizar la estructura de los ribosomas para la edición de genes. El sistema CRISPR/Cas9 se puede combinar con el gen diana mediante un diseño determinado, y luego se puede eliminar el gen diana, se puede introducir mutagénesis dirigida al sitio o se pueden introducir nuevos genes exógenos para la edición de genes.
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¿Por qué está atrayendo tanta atención la tercera generación de tecnología de edición genética?
Para ser precisos, estas tres generaciones de tecnologías de edición genética tienen hasta ahora ciertas limitaciones técnicas. La primera limitación obvia son los efectos fuera del objetivo. Entonces, ¿cuál es el efecto de error? Por ejemplo, el diseño original era editar un determinado objetivo de ADN, pero siguió buscando pero no pudo encontrar el objetivo correcto. De hecho, ya llegó a este punto y se han formado sitios similares, lo que hizo que no alcanzara el objetivo.